世界首例!中国科研团队利用基因编辑干细胞治

时间: 2019-10-08

  )可以导致肿瘤治疗延迟或减量,现在还没有获批的标准治疗。JCO 于 9 月 23 日发表研究,评估了

  这项前瞻性研究表明罗米司亭可以有效纠正 CIT,并且罗米司亭的维持治疗使得大多数患者安全地再次接受化疗而未再发生 CIT。

  入组血小板<100,000/μL 至少持续 4 周的实体瘤患者。患者接受罗米司亭治疗直至血小板 ≥ 100,000/μL 或常规治疗每周监测。首要终点是 3 周血小板计数恢复正常的患者比例。23 名患者在随机阶段治疗,另外 37 名在单臂罗米司亭阶段治疗。次要终点是再行化疗无 CIT 发生的患者比例。

  患者的平均血小板计数是 62,000/μL。随机阶段,14/15 名(93%)罗米司亭治疗的患者血小板在 3 周内恢复正常,而对照组 1/8 名(12.5%;P<0.001)血小板 3 周内恢复正常。所有接受罗米司亭治疗的患者(n = 52),治疗 2 周后平均血小板计数是 141,000/μL。8 名观察组患者 3 周的平均血小板计数是 57,000/μL。

  44 名使用罗米司亭后血小板计数恢复正常的患者再次接受化疗联合每周罗米司亭治疗,只有 3 名(6.8%)再次因为 CIT 发生化疗减量或延迟。

  横纹肌肉瘤的标准治疗是 6 个月化疗方案。9 月 24 日,Lancet Oncol 在线 研究结果,探索延长的维持化疗是否可以改善高危横纹肌肉瘤患者的生存 [2]。

  维持治疗可以提高高危横纹肌肉瘤患者的生存率,且毒性可控。这一方法将成为高危横纹肌肉瘤患者的新的标准治疗。

  371 名 6 个月到 21 岁高危横纹肌肉瘤患者行标准治疗(9 周期异环磷酰胺,长春新碱,放线菌素 D±多柔比星,手术或放疗)后,缓解期患者随机(1:1)接受维持治疗(6 周期长春瑞滨 25 mg/m2 d1,8,15,和环磷酰胺 25 mg/m2 d1-28,n = 185)或终止治疗(n = 186)。首要终点是 DFS。次要终点是 OS 和毒性。

  癌症和其他非传染疾病(NCD)是全球发展的威胁。全球疾病负担研究提供了全球癌症流行病学(GBD)数据,于 9 月 27 日刊登在 JAMA Oncol 上 [3]。

  癌症负担流行病学数据显示出国家和性别等方面巨大的异质性,反映了不同风险因素的暴露,经济条件,生活方式以及医疗和筛查可及性的差异。

  1990-2017 年,195 个国家 29 个癌症学组提供癌症控制计划所需数据。使用 GBD 研究推测方法描述癌症发生率,死亡率,伤残损失生命年,生命损失年和伤残调整生命年(DALYs)。

  2017 年,全球共 2450 万例癌症发生和 960 万癌症死亡。2017 年,男性最常发生的癌症是非黑色素瘤皮肤癌(NMSC,430 万),支气管和肺(TBL)癌症(150 万),和前列腺癌(130 万)。男性最常见的引起癌症死亡和 DALYS 的癌症是 TBL 癌症(130 万死亡,2840 万 DALYs),肝癌(57.2 万死亡,1520 万 DALYs)和胃癌(54.2 万死亡和 1220 万 DALYs)。女性 2017 年最常发生的癌症是 NMSC(330 万),乳腺癌(190 万)和结直肠癌(81.9 万)。女性最常引起死亡和 DALYs 的癌症是乳腺癌(60.1 万死亡,1740 万 DALYs),TBL 癌症(59.6 万死亡,1260 万 DALYs)和结直肠癌(41.4 万死亡,830 万 DALYs)。

  CRISPR 为基础的基因编辑用于人体基因疗法的安全性还不清楚。中国学者报道一例CRISPR 基因编辑干细胞治疗 HIV 合并急性淋巴细胞白血病患者,刊登在 NEJM 上 [4]。

  CCR5 是治愈 HIV-1 感染的保护性靶点,4887铁算盘资料百度因为 CCR5 无效血细胞对 HIV-1 入侵具有抵抗力。一名 HIV-1 感染合并急性淋巴细胞白血病的患者移植了 CRISPR 编辑 CCR5 消除的造血干细胞和祖细胞(HSPCs)。急性淋巴细胞白血病发生完全供体细胞嵌合达到完全缓解,携带消除的 CCR5 的供体细胞持续超过 19 个月而没有基因编辑相关不良事件。抗逆转录病毒治疗中断期间,消除 CCR5 的 CD4+细胞轻度增加。

  这例患者虽然达到了成功移植和长期 CRISPR 编辑 HSPCs 移植,但 CCR5 干扰淋巴细胞的比例只有大约 5%,还需要更多研究来提高治疗效率。

  9 月 25 日,BMJ 发表一项队列研究,比较了使用辅助生殖技术和自然生育男性的前列腺癌风险和严重程度[5]。

  通过辅助生育技术,特别是卵母细胞胞浆内精子注射(ICSI)的父亲早发前列腺癌风险升高,他们可能获益于长期随访。

  1181490 例生育男性,生育模式分别为:20618 名体外人工授精(IVF),14882 名 ICSI,1145990 名自然生育。对比他们的前列腺癌的发生率以及发生年龄。

  使用 IVF,ICSI 和无辅助方式的父亲,前列腺癌发生率分别是 0.37%,0.42% 和 0.28%。中位发生年龄分别是 55.9 岁,55.1 岁和 57.1 岁。使用辅助生殖技术的男性前列腺癌发生风险显著升高(HR 1.64),他们早期发病(早于 55 岁)的风险也升高(HR 1.86)。

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